QUẢN LÝ THUỐC CHỨNG (P.1)

1. GIỚI THIỆU

1.1. Tổng quát

Thuốc chứng, còn được gọi là thuốc tham chiếu, là một loại thuốc được đưa vào nghiên cứu lâm sàng với mục đích so sánh hiệu suất của nó trong một nhóm dân số xác định. Các so sánh có thể được thực hiện theo sự kết hợp của các yếu tố như: Hiệu quả, an toàn, dễ sử dụng, sự tuân thủ của bệnh nhân.

Không nên nhầm lẫn thuốc chứng với giả dược. (Giả dược là những đại diện chất trơ của một hợp chất nghiêu cứu được thiết kế để loại bỏ các tác động tâm thần khỏi các phân tích thống kê.)

Thuốc chứng thường được tìm kiếm với mục đích so sánh một loại thuốc từ một tổ chức với các sản phẩm hiện có trên thị trường của các tổ chức khác. Mục tiêu của việc so sánh là để chứng minh lợi ích của thuốc của tổ chức tài trợ. Điều này nhằm mục đích cho phép các tuyên bố hợp pháp liên quan , ví dụ: hiệu quả cao hơn hoặc hồ sơ an toàn được cải thiện cho thuốc của tổ chức tài trợ.

Có một xu hướng toàn cầu liên quan đến tầm quan trọng ngày càng tăng của các thử nghiệm thuốc chứng. Dữ liệu từ các thử nghiệm so sánh này là trọng tâm của tổ chức thẩm định công nghệ chăm sóc sức khỏe trên toàn thế giới.

1.2. Phạm vi

1.2.1. Quá trình tìm nguồn cung ứng thuốc chứng

Hướng dẫn này thảo luận về:

• Lựa chọn thuốc chứng: thuốc brand name hay thuốc generic
• Xác định cách tiếp cận tốt nhất để tìm nguồn cung ứng
• Cách xác định hàm lượng, công thức và cách trình bày tốt nhất, ví dụ, các cân nhắc về khu vực
• Cách thiết lập nhà cung cấp ưu tiên hoặc nhóm nhà cung cấp
• Thiết lập nhóm tìm nguồn cung ứng thuốc chứng
• Cân nhắc các phương pháp tiếp cận chiến lược khác nhau
• Tránh thuốc làm giả

1.2.2. Cân nhắc kỹ thuật

Hướng dẫn này cung cấp giải thích về những lợi ích và thách thức của việc làm mù các dạng liều lượng khác nhau

1.2.3. Phát hành thuốc chứng

Kiểm soát chất lượng, đặc điểm kỹ thuật sản phẩm, yêu cầu của QP, các phương pháp và phương pháp kiểm tra độ ổn định được thảo luận.

1.3. Mục đích

Hướng dẫn này nhằm thiết lập các cân nhắc chiến lược và chiến thuật khi tìm nguồn cung ứng và mua sắm các thuốc chứng để sử dụng trong thử nghiệm lâm sàng. Nó nhằm mục đích xác định và phát triển các thông lệ tốt trong ngành để:

• Đưa ra quyết định tìm nguồn cung ứng
• Cân nhắc kỹ thuật để làm mù
• Phát hành để sử dụng

Yêu cầu pháp lý và tác động tiềm tàng của chúng đối với các quyết định tìm nguồn cung ứng cũng được xem xét.

Tìm nguồn cung ứng và làm mù các loại thuốc chứng là một hoạt động quan trọng trong một nghiên cứu lâm sàng. Đưa ra quyết định chiến lược đúng đắn có thể đảm bảo chi phí được giữ trong phạm vi ngân sách và thời gian nghiên cứu được duy trì.

1.4. Những lợi ích

Một trong những lợi ích chính của Hướng dẫn này là nó cung cấp một cái nhìn tổng quan duy nhất về việc quản lý các nhu cầu thuốc chứng của nhà tài trợ.

Hướng dẫn này nhằm cung cấp nguồn tham khảo trung tâm và đưa ra lời khuyên về những cân nhắc cần lưu ý để giảm thiểu rủi ro liên quan khi tìm nguồn cung cấp thuốc chứng và cũng nhằm hỗ trợ những nhân viên đưa ra quyết định có thể giúp nhà tài trợ tránh chậm trễ và tiết kiệm đáng kể thời gian và chi phí.

2. SO SÁNH QUY TRÌNH TÌM NGUỒN THUỐC CHỨNG

2.1. Giới thiệu

Các chất chứng thường cần thiết khi dược động học và dược lực học của thuốc nghiên cứu đã được thiết lập và người ta đã xác định được rằng thuốc nghiên cứu là một ứng cử viên sáng giá để đánh giá thêm.

Các chất chứng thì hiếm khi được yêu cầu trong các nghiên cứu Giai đoạn I (thường được thực hiện trên quần thể các cá thể khỏe mạnh). Các chất chứng thường được sử dụng trong các thử nghiệm Giai đoạn II sau này và được yêu cầu thường xuyên nhất trong các thử nghiệm Giai đoạn III.

Trong nhiều trường hợp, hàm lượng tối ưu của loại thuốc nguyên cứu sẽ được xác định, nhưng có thể có nhiều hơn một hàm lượng đang được điều tra. Trong trường hợp có một số hàm lượng của thuốc nguyên cứu có thể được tiếp thị bởi một tổ chức, hàm lượng của thuốc chứng nên được các chuyên gia y tế lựa chọn. Điều này sẽ cung cấp một so sánh có ý nghĩa về hàm lượng được lựa chọn của thuốc nghiên cứu so với các phương pháp điều trị hiện có.

Trong trường hợp một hàm lượng của thuốc đang được nghiên cứu, nhưng tồn tại nhiều hàm lượng của thuốc chứng, thì hàm lượng của thuốc chứng cần được xem xét cẩn thận để xác định hàm lượng nào sẽ cung cấp kết quả so sánh mạnh mẽ nhất.

Việc lựa chọn thuốc chứng có thể thay đổi trong các thử nghiệm sau này hoặc các thử nghiệm khác nhau ở cùng một giai đoạn phát triển.

Việc lựa chọn nhiều hơn một hàm lượng của thuốc chứng trong thiết kế chéo có thể được yêu cầu.

2.2. Các bên liên quan trong việc lựa chọn thuốc chứng

Nhiều bên liên quan có thể tham gia vào quyết định sử dụng một thuốc chứng cụ thể. Các bên liên quan chính được liệt kê sau đây, cùng với trách nhiệm và sự tham gia của họ trong quá trình:

Các chuyên gia y tế / Chuyên gia khoa học

Các chuyên gia y tế / Chuyên gia khoa học nên đưa ra quyết định về việc sử dụng chất chứng cụ thể nào, dựa trên bản chất của hợp chất nghiên cứu (ví dụ: tiềm năng lý thuyết của IMP và kết quả của các thử nghiệm lâm sàng ban đầu)

Chuyên gia Marketing

Chuyên gia Marketing nên tiến hành các phân tích thị trường như bối cảnh cạnh tranh, định vị, quy mô của thị trường và phân khúc của nó. Những phân tích này giúp họ xác định:

• Các nhu cầu chưa được đáp ứng trên thị trường
• Sự hiện diện và hiệu quả của các liệu pháp đã có trên thị trường
• Sự cạnh tranh tiềm ẩn hiện tại và tương lai mà thuốc có thể phải đối mặt trong việc được các chuyên gia y tế lựa chọn để giải quyết chỉ định

Tùy thuộc vào thông tin được khám phá bởi những phân tích này, loại thuốc đang được nguyên cứu có thể được so sánh với một loại thuốc hiện có để đưa ra các tuyên bố tiếp thị hiệu quả nhất. Ví dụ: nếu thuốc nguyên cứu được cho là có hiệu quả nhất vào ban đêm và một trong những chất chứng tiềm năng cũng được biết là có hiệu quả nhất vào ban đêm, thì đây có thể là chất so sánh được lựa chọn để giúp đảm bảo rằng các bằng chứng lâm sàng có thể hấp dẫn.

Chuyên viên Dự án lâm sàng

Nhóm lâm sàng cần điều phối việc tiến hành hoạt động của thử nghiệm lâm sàng và chịu trách nhiệm về: đồng nhất các yêu cầu, thiết lập các mốc thời gian và mục tiêu nghiên cứu liên quan

Điều này bao gồm việc xem xét việc cung cấp thuốc chứng bao gồm số lượng ước tính cần thiết và việc bắt đầu quá trình để đảm bảo nguồn cung cấp. Nó cũng có thể bao gồm việc thực hiện và hoàn thành quá trình mua lại.

Tùy thuộc vào quy mô và cơ cấu của tổ chức tài trợ, chuyên gia của dự án lâm sàng có thể được hỗ trợ bởi các cá nhân hoặc nhóm chịu trách nhiệm dự báo yêu cầu về số lượng hoặc các chuyên gia tìm nguồn cung ứng thuốc chứng cho nhiều hoặc tất cả các thử nghiệm lâm sàng của một tổ chức

Chuyên gia thu mua chuỗi cung ứng lâm sàng

Sau khi một thuốc chứng được chọn, nó cần phải có nguồn gốc, tức là cần phải xác định được nguồn cung cấp phù hợp. Các chuyên gia thu mua chuỗi cung ứng lâm sàng nên xác định nguồn tối ưu và cung cấp phản hồi về các lựa chọn có sẵn, lead time và các hạn chế do thị trường cung cấp.

Chuyên gia pháp lý

Các chuyên gia pháp lý phải có khả năng tư vấn về việc phê duyệt của các cơ quan có thẩm quyền liên quan đối với bất kỳ tài liệu nào trong việc sử dụng thuốc chứng đã chọn. Các nguồn lực điều tiết nội bộ có thể được sử dụng để xác thực danh sách các quốc gia sẽ được sử dụng trong thử nghiệm, tức là, nhà tài trợ có thể có được thuốc chứng đã được chọn ở dạng và số lượng cần thiết để sử dụng ở mỗi quốc gia không? Có thể chọn một thuốc chứng thay thế hoặc có thể là một quốc gia thay thế để tham gia thử nghiệm.

Chuyên gia đảm bảo chất lượng

QA nên tham gia vào quá trình tìm nguồn cung ứng để đảm bảo rằng nhà cung cấp tuân thủ các yêu cầu của tổ chức tài trợ và các quy định liên quan đến chất lượng của nguyên vật liệu. QA cũng có thể hỗ trợ trong chiến lược tìm nguồn cung ứng bằng cách đánh giá hạn sử dụng, độ ổn định hỗ trợ và đánh giá khả năng chấp nhận của nguyên liệu và vật liệu đóng gói đối với từng quốc gia hoặc khu vực.

Nguồn: ISPE Good Practice Guide